En octobre 2024, des chercheurs de Hangzhou, en Chine, ont peut-être ouvert la voie à une nouvelle ère dans le traitement du lupus systémique. Grâce à la thérapie cellulaire CAR-T, utilisée pour cibler les cellules B, l’équipe médicale de l’Hôpital pour enfants affilié à l’Université de Zhejiang a réussi à traiter 20 enfants atteints de cette maladie auto-immune complexe.
Les résultats montrent des signes de rémission complète chez tous les participants, qui ont également pu arrêter leurs traitements habituels à base de stéroïdes et d’immunosuppresseurs.
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Une approche innovante : la thérapie CAR-T
Le lupus systémique est une maladie auto-immune sévère où le système immunitaire attaque par erreur les organes et les tissus, causant des inflammations et des lésions dans des zones comme les reins, le cœur, et la peau. Jusqu’ici, les traitements se concentraient sur la gestion des symptômes via des médicaments lourds, mais avec des effets secondaires importants et peu de solutions durables.
La thérapie CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) repose sur la reprogrammation des cellules T pour qu’elles ciblent les cellules B malades responsables de l’auto-immunité. Historiquement développée pour traiter des cancers du sang, cette technologie a été adaptée avec succès au traitement du lupus. Dans le cadre de l’étude de Hangzhou, des cellules modifiées ont été réinjectées aux patients, ciblant les cellules B défaillantes grâce à la protéine CD19 (Hangzhou Ecns).
Résultats impressionnants et rémission des symptômes
Les résultats de l’étude sont spectaculaires. Selon les chercheurs, les 20 enfants participants ont vu leurs symptômes se stabiliser et ont cessé de prendre leurs médicaments habituels. Par exemple, une fillette de 12 ans, qui souffrait de graves éruptions cutanées et de complications rénales, a montré une nette amélioration en quelques semaines. Le suivi a révélé une réduction significative des protéines urinaires et la disparition des éruptions (Village Voice News).
Mao Jianhua, le directeur de l’équipe de recherche, a déclaré que les résultats renforcent leur confiance dans l’utilisation de cette thérapie pour traiter d’autres maladies auto-immunes. Le succès de l’étude est considéré comme une première mondiale pour cette thérapie spécifique appliquée au lupus infantile, marquant une avancée importante pour des maladies historiquement difficiles à gérer.
Applications de la thérapie CAR-T à d’autres maladies auto-immunes
Forts de cette réussite, les chercheurs prévoient de tester la thérapie CAR-T sur d’autres maladies auto-immunes sévères. Des essais sont déjà en cours pour des pathologies telles que la sclérose systémique et les syndromes néphrotiques résistants. Les nouvelles recherches ciblent des cellules spécifiques et utilisent également des cellules régulatrices CAR-T (CAR-Treg), capables de rétablir l’équilibre immunitaire. Cette approche pourrait transformer la prise en charge de nombreuses maladies auto-immunes complexes.
Perspectives et défis
Bien que les résultats obtenus pour le lupus soient très encourageants, des défis subsistent, notamment la gestion des effets secondaires comme le syndrome de libération des cytokines (CRS) et les risques de neurotoxicité. De plus, le coût élevé de cette thérapie reste un obstacle à une adoption à grande échelle.
Cependant, l’évolution des thérapies CAR-T allogéniques et l’expansion des cibles thérapeutiques offrent de nouvelles perspectives. Les avancées en Chine et ailleurs montrent que des rémissions durables sont possibles pour des maladies qui étaient jusque-là difficiles à traiter.
Vers un tournant dans le traitement des maladies auto-immunes ?
Cette percée pourrait révolutionner le traitement du lupus et de nombreuses autres maladies auto-immunes, offrant une alternative efficace aux thérapies traditionnelles lourdes en effets secondaires. Alors que de nombreux patients souffrent de ces maladies invalidantes, ces avancées apportent une lueur d’espoir pour un avenir sans traitement immunosuppresseur constant.
Les chercheurs et médecins de Hangzhou continuent d’affiner cette approche et espèrent qu’elle pourra rapidement bénéficier à un plus grand nombre de patients à travers le monde.
